CHP Bursa Milletvekili Kayıhan Pala, 28 Şubat Dünya Nadir Hastalıklar Günü dolayısıyla yaptığı yazılı açıklamada, nadir hastalıklarla ilgil yaşanan sorunlara dikkati çekti. Pala, şunları kaydetti:
“Nadir hastalıklar her ne kadar tek tek bakıldığında ‘nadir’ olsa da, toplumda yüzde 5-8 oranında bir kesimi etkilemektedir. Dünyada yaklaşık 473 milyon, ülkemizde ise 5 ile 6,4 milyon arasında insanın nadir hastalıklarla yaşadığı tahmin edilmektedir. Bu hastalıkların büyük bir kısmı genetik kaynaklıdır ve önemli bir bölümü çocukluk çağında ortaya çıkmaktadır. Dolayısıyla genetik tarama programları ve erken tanı, bu hastalıkların önlenmesi ve etkilerinin azaltılması için hayati önemdedir.
Nadir hastalıkların yaklaşık yüzde 72’si genetik kökenlidir ve yüzde 70’inden fazlası çocukluk çağında ortaya çıkar. Genetik tarama sayesinde taşıyıcı olduğu bilinen ebeveynler, doğacak çocuklarındaki hastalık riskini öğrenebilir ve gerekli önlemleri alabilir. Erken tanı ile de hastalığa mümkün olan en erken aşamada müdahale etmek hastalığın seyrini değiştirebilir ve yaşam kalitesini artırabilir. Ülkemizde her yıl tahminen 130-180 SMA’lı bebek dünyaya gelmektedir. Halihazırda Türkiye genelinde kayıtlı yaklaşık 3.000 SMA hastası bulunmaktadır. Bu veriler, SMA’nın aslında toplumumuz için ‘nadir’ olmanın ötesinde yüzlerce aileyi her yıl etkileyen ciddi sağlık sorunu olduğunu göstermektedir.
Nadir hastalıkların tedavisine yönelik yeni kuşak ilaçların ortak özelliği çok yüksek maliyetli olmalarıdır. İlaç firmaları, bu alanlardaki Ar-Ge harcamalarının az sayıda hasta üzerinde dağıldığını öne sürerek, ürünlerine astronomik fiyatlar belirlemektedir. Örneğin bazı ilaçlar ABD’de 2,1-3,2 milyon dolar gibi rekor fiyatlarla piyasaya çıkarılmıştır. Bu rakamlar, bir hasta için tek seferlik tedavi bedelidir ve bugüne kadar piyasaya sürülen en pahalı ilaçlar arasındadır. Türkiye’de ortalama bir ailenin böyle bir tedaviyi kendi olanaklarıyla karşılaması elbette mümkün değildir. Son yıllarda bazı ailelerin bebeklerinin yurtdışına giderek deneysel tedavilere katılabilmesini sağlamak amacıyla kampanyalar düzenlemeye çalıştığı bilinmektedir.”
Nadir hastalıklarla yaşayan vatandaşların sağlık haklarını elde edebilmeleri için çözüm odaklı politikaların hayata geçirilmesini isteyen Pala, şuyle devam etti:
”Buradan başta Sağlık Bakanı ve Çalışma Bakanı olmak üzere, hükümete ve tüm yetkililere sesleniyorum:
Nadir Hastalıklar Eylem Planı 2023-2028bir an önce somut icraatlarla uygulanmalıdır. Bu planda öngörülen ulusal yetim ilaç mevzuatı bir an önce çıkarılmalıdır. Küresel ölçekte yeni geliştirilen ilaçların ülkemize gelmesi hızlandırılmalı, araştırmacıların bu alana yönelmesi desteklenmelidir.
Bütçe ve geri ödeme politikaları gözden geçirilmelidir. SGK’nın nadir hastalık ilaçlarına yaklaşımında hak temelli bir yaklaşım benimsenmelidir. Bu bağlamda bir ‘Nadir Hastalıklar Fonu’ oluşturulması uygun olabilir. Ülkemizin ilaç harcama bütçesi planlanırken, nadir hastalıklara pay ayrılmalıdır. Binlerce yurtaşın hayatını kurtaracak, uzatacak tedavileri bütçe dışı bırakmak söz konusu olmamalıdır.
Uluslararası iş birliği artırılmalıdır. Nadir hastalıklar küresel bir sorundur ve birçok ülke ortak çözümler aramaktadır. Türkiye, uluslararası klinik araştırma konsorsiyumlarına dahil olmalı, Avrupa’daki ortak ilaç tedarik mekanizmalarına katılmalıdır.
Önleyici sağlık hizmetlerigenişletilmelidir. SMA’da uygulanan taşıyıcı tarama ve yenidoğan tarama programları, diğer uygun hastalıklara da uyarlanabilir. Özellikle doğumdan hemen sonra müdahale ile önlenebilecek veya tedavi edilebilecek metabolik ve genetik hastalıkların tarama paneli genişletilmelidir. Ayrıca akraba evliliklerinin yaygın olduğu bölgelerde genetik danışmanlık hizmetleri artırılmalı, akraba evliliğini engelleyecek eğitim ve bilinçlendirme çalışmaları yaygınlaştırılmalıdır.
Uzmanlaşmış merkezlerin kurulmasıbüyük önem taşımaktadır. Nadir hastalıklar genellikle karmaşık ve çok disiplinli yaklaşım gerektirir. Bölgesel bazda ayakta ve yatarak hizmet sunmak üzere Nadir Hastalıklar Merkezleri kurulmalı; bu merkezlerde genetik uzmanları, çocuk nörologları, fizyoterapistler, psikologlar ve sosyal hizmet uzmanları gibi bir çok branşta profesyoneller bir arada hizmet vermelidir. Merkezler tarama, tanı ve tedavi için olduğu kadar, nadir hastalıkların raporlandırma sürecinde de etkili bir işlev üslenecektir.
Hasta kayıt ve takip sistemlerigüçlendirilmelidir. Nadir hastalıkların ulusal bir kayıt sistemi olmalı, elde edilecek veriler ışığında hizmetlerin niteliği izlenmeli ve bu konudaki sağlık politikaları güncellenmelidir.
Nadir hastalıklar konusunda toplumun sağlık okur-yazarlık düzeyi yükseltilmelidir. Nadir hastalıklar yalnızca tanı konulan kişiyi etkilemez; aynı zamanda aileleri, arkadaşları, bakıcıları ve toplumun tamamını da etkiler.Nadir hastalıklar, yalnızca hastalıktan hastalığa değil aynı hastalıktan muzdarip hastadan hastaya da değişen çok çeşitli bulgu ve belirtilerle karakterize edilir. Her hastalığın düşük yaygınlığı nedeniyle tıbbi uzmanlık nadirdir, bilgi kıttır, bakım genellikle yetersizdir ve araştırmalar sınırlıdır. Genel sayıları fazla olmasına rağmen, nadir hastalık hastaları sağlık sistemlerinin yetimhaneleridir ve sıklıkla tanı, tedavi ve araştırmanın faydalarından yoksun bırakılırlar. Nispeten yaygın bazı bulgular, yanlış tanıya ve tedavinin gecikmesine yol açan altta yatan nadir hastalıkları gizleyebilir. Bu nedenle toplumun her kesiminin nadir hastalıklar hakkında daha fazla bilgi sahibi olmasının sağlanması gerekir. Bu konuda Sağlık Bakanlığı ve yerel yönetimler bir işlev üslenebilir.
Nadir hastalıklarla mücadele sağlık hakkı açısından sorumluluk, sosyal devlet olmanın da gereğidir. Ülkemizde yetim ilaçlara ve bu konudaki uzmanlar ile bilimsel olarak kanıtlanmış tedavilere erişimin eşitsiz olduğu açıktır.”
Kaynak: ANKA
